基因疗法！治疗β地中海贫血

   美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予LentiGlobin加速评估资格，其审查时间将由7个月（210天）缩短至5个月（150天）。  lentiGlobin是一种治疗地中海贫血的基因疗法，通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些细胞输入回患者体内。在欧盟方面，EMA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格（PRIME）。在美国，FDA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。

  LentiGlobin MAA的提交，是基于已完成的I/II期研究Northstar（HGB-204）、正在进行的I/II期HGB-205研究以及III期Northstar-2（HGB-207）研究和长期随访研究LTF-303的数据。今年4月，来自Northstar研究和HGB-205研究的数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），数据显示，大部分患者在接受LentiGlobin输注后随访2年或2年以上时间内无需输血，并表现出正常的血红蛋白水平。

   蓝鸟生物医疗官David Davidson表示，患有输血依赖性β地中海贫血的患者需要频繁输血来挽救生命，但也可能导致并发症，包括由于铁超载导致的器官衰竭。此次LentiGlobin MAA被EMA受理是一个重要的里程碑，将使我们朝着为患者提供解决TDT根本病因的目标前进。

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